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Biotecnología

De la biología a la biotecnología

La biotecnología se fundamenta en la biología, que es el estudio de la vida. La unidad básica de vida es la célula. Los biólogos estudian la estructura y las funciones de las células: lo que hacen las células y la manera en que lo hacen. Los biotecnólogos emplean esta información para desarrollar productos. Los investigadores biomédicos utilizan sus conocimientos de los genes, proteínas y partes celulares para identificar las diferencias existentes entre células patológicas y sanas. Cuando los investigadores entienden el modo en que se alteran las células patológicas y la manera de actuar sobre dichas alteraciones, tienen una mayor capacidad de desarrollar pruebas diagnósticas, dispositivos y tratamientos médicos innovadores.

Comprender los mecanismos de la enfermedad
La investigación y el desarrollo (I+D) de medicamentos en su fase inicial comienza con la comprensión de la biología subyacente de una enfermedad concreta. A menudo, se crean medicamentos biotecnológicos expresamente para actuar sobre un mecanismo de la enfermedad determinado.

A fin de diseñar y desarrollar nuevos medicamentos, los investigadores deben entender los mecanismos de la enfermedad implicados. Algunas preguntas iniciales que se formulan los investigadores para entender los mecanismos subyacentes de una enfermedad son: ¿Cómo contrae una persona la enfermedad? ¿Qué células resultan afectadas? ¿Obedece esa enfermedad a una causa genética? En caso de ser así, ¿qué genes se encuentran activados o desactivados en las células afectadas? ¿Qué proteínas se producen, o no se producen, en las células patológicas en comparación con las células sanas? Si la enfermedad está provocada por un patógeno, ¿cuál es la interacción entre el patógeno y la persona?

El estudio de los mecanismos de enfermedad aporta a los investigadores información que puede llevarles a identificar objetivos para las etapas iniciales del proceso de descubrimiento de medicamentos. El conocimiento de la biología fundamental puede dar lugar a tratamientos eficaces para los pacientes.

Tómense como ejemplo los tratamientos disponibles para los trastornos autoinmunes. Los trastornos autoinmunes aparecen cuando el sistema inmunológico de una persona reacciona en exceso y ataca a las proteínas, células y tejidos del organismo, lo que suele provocar inflamación . Los biólogos han aprendido que el factor de necrosis tumoral (TNF) desempeña una función importante en la regulación de la inflamación. Los investigadores saben que en trastornos autoinmunes tales como la artritis reumatoide, la psoriasis, la artritis psoriásica, la artritis idiopática juvenil y la espondilitis anquilosante se produce una cantidad excesiva de TNF. Cuando se produce demasiado TNF, surge una inflamación excesiva, que puede resultar dañina para las articulaciones, la piel y otras partes del organismo . Las empresas biotecnológicas han trabajado para desarrollar medicamentos que inhiben la actividad del TNF.

Modelos para estudiar la enfermedad
Los investigadores emplean con frecuencia diferentes estrategias con el fin de crear modelos para estudiar una enfermedad concreta. Una de estas estrategias consiste en obtener muestras de células patológicas y sanas y en hacerlas crecer utilizando un método denominado cultivo celular. Esto exige la incubación y alimentación de las células con un medio de crecimiento especializado. En cultivo, las células hacen lo que hacen las células: se dividen y expresan genes para producir proteínas . Mediante el estudio de las diferencias en los procesos celulares de células sanas y patológicas, los investigadores confían en llegar a entender el mecanismo de la enfermedad.

Otra estrategia consiste en estudiar genes compartidos o similares y proteínas equivalentes en otras especies . Dado que todos los organismos están formados por células y todas las células realizan muchas funciones parecidas, los genes y las proteínas identificados en los seres humanos también se encuentran en otros organismos.

Las funciones de los genes humanos se han identificado mediante el estudio de genes paralelos en otras especies. Esta metodología se ha sumado al conocimiento del modo en que genes y proteínas específicas dirigen el funcionamiento de las células humanas, tanto sanas como patológicas.

Bioinformática
La bioinformática combina la biología, la informática y la tecnología de la información en una sola disciplina. El objetivo de la bioinformática consiste en obtener, organizar y clasificar la información científica para que los investigadores puedan conocer mejor la biología. El reto para los programadores informáticos radica en diseñar bases de datos que permitan que los investigadores accedan con facilidad a los datos existentes, así como presentar datos nuevos.

La comunidad científica genera muchos datos biológicos a diario. Las empresas biotecnológicas emplean esta información para generar una visión de conjunto de la actividad celular normal a fin de que los investigadores puedan estudiar mejor las células patológicas. Esto da lugar al desarrollo de instrumentos diagnósticos, tratamientos y medicamentos preventivos. Como consecuencia de los avances tecnológicos en biotecnología, la bioinformática ha evolucionado para centrarse en secuencias de nucleótidos, genes y secuencias de aminoácidos.

Biomarcadores
Los biomarcadores son sustancias que pueden medirse y evaluarse para indicar (o servir como marcadores de) procesos biológicos normales, procesos patológicos orespuestas biológicas a un tratamiento terapéutico o intervención sobre una enfermedad.

Históricamente, los biomarcadores eran indicadores fisiológicos, como la presión arterial o la frecuencia cardíaca. Hoy día, también pueden detectarse enfermedades por medio de biomarcadores moleculares, como el antígeno prostático específico, una proteína que, cuando se encuentra elevada, puede indicar la existencia de un cáncer de próstata.

Una vez validado un biomarcador (lo que significa que la totalidad o la mayor parte de los pacientes con la enfermedad dan positivo en el análisis de ese biomarcador), puede utilizarse para diagnosticar el riesgo o la presencia de la enfermedad o para ayudar a que los médicos determinen el tratamiento de los pacientes.

Los biomarcadores también pueden emplearse para predecir el pronóstico, por ejemplo, la probabilidad de que una enfermedad evolucione si no se trata. La identificación de biomarcadores que indican la presencia de una enfermedad concreta es un paso crucial en el proceso de I+D para desarrollar nuevos instrumentos diagnósticos biotecnológicos.

Los investigadores estudian las modificaciones y los cambios que tienen lugar durante los procesos celulares, como la síntesis de proteínas, en diversas enfermedades. Esto puede dar lugar a la identificación de biomarcadores que señalan un cambio en la progresión de la enfermedad y pueden utilizarse como un avance fundamental en el descubrimiento y la evaluación de medicamentos.

Los biomarcadores también se emplean en el descubrimiento de medicamentos para determinar si un medicamento resulta eficaz en modelos animales y las dosis con las que se logra la eficacia. Por último, los biomarcadores pueden utilizarse en el tratamiento de enfermedades para determinar si un medicamento tiene el efecto deseado y si está empleándose la dosis correcta. Esto es muy importante porque la respuesta a un medicamento puede variar entre distintos pacientes: algunos precisan unas dosis mayores o menores para que el medicamento sea eficaz.

Proteómica
El conjunto íntegro de proteínas producidas por un organismo se denomina proteoma. La proteómica es el estudio de la estructura y la función de las proteínas. Las proteínas controlan todos los aspectos de la función celular. Las proteínas sintetizadas en una célula concreta cualquiera de un organismo pueden variar con diversos factores, como el tiempo, los cambios hormonales y el estrés. Los investigadores de proteómica identifican todas las proteínas relacionadas conla síntesis y el plegamiento de proteínas. Las proteínas deben plegarse correctamente en su forma tridimensional a fin de funcionar correctamente. Incluso pequeños defectos estructurales durante el proceso de plegamiento pueden ocasionar diversas enfermedades.

El conocimiento de la estructura, función e interacción de las proteínas a nivel intra e intercelular es crucial para el descubrimiento de medicamentos. Las proteínas son objetivos farmacológicos frecuentes porque son responsables de la mayoría de las funciones celulares normales, y las disfunciones, como en el caso de una enfermedad. Una diana u objetivo farmacológico es la molécula con la que interacciona el medicamento para provocar el cambio deseado.

Cáncer: de la biología al tratamiento
La investigación del cáncer es un campo que ha estado en la vanguardia del uso de la bioinformática, los biomarcadores y los estudios de proteínas para desarrollar nuevos tratamientos que actúen sobre procesos celulares concretos.

El cáncer comienza con cambios en una célula o un pequeño grupo de células que se reproducen de manera incontrolable. En las células sanas, la división y el crecimiento celular se encuentran muy regulados. Sin embargo, las células neoplásicas siguen dividiéndose, sin las comprobaciones habituales, lo que genera mayor probabilidad de mutaciones. Una mutación puede ser consecuencia del ambiente o surgir durante la replicación del ADN. A medida que se replican y crecen las células neoplásicas, se forma una masa (tumor). Las células del tumor pueden desprenderse (metastatizar) y diseminarse por el torrente circulatorio o el sistema linfático a otras partes del organismo, lo que genera nuevos tumores.

Tradicionalmente, el cáncer se ha tratado con cirugía, radioterapia y quimioterapia. La industria biotecnológica ha aportado avances importantes en el tratamiento del cáncer mediante el desarrollo de terapias hormonales, productos biológicos y tratamientos dirigidos, como anticuerpos monoclonales.

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